2025年9月21日，武漢——由蔻德罕見病中心和腸康薈SBS患者關愛中心聯(lián)合主辦、武田中國公益支持的“2025年短腸綜合征醫(yī)患共話暨‘長長久久’患者科普手冊發(fā)布會”以及“2025年短腸綜合征專家型患者賦能工作坊”在武漢成功舉行。此次活動不僅正式發(fā)布了業(yè)內(nèi)首部由醫(yī)患聯(lián)合編纂的科普手冊，更通過專家型患者賦能工作坊，為短腸綜合征（SBS）群體的未來政策倡導點亮了行動之光。

科普手冊發(fā)布：點亮“腸”路上的知識之燈

上午的發(fā)布會，在浙江大學醫(yī)學院附屬兒童醫(yī)院鈄金法教授的主持下隆重開幕。蔻德罕見病中心創(chuàng)始人黃如方先生在致辭中強調(diào)，短腸綜合征是嚴重影響患者生活質量的疾病，而《“長長久久”短腸綜合征患者科普手冊》的誕生，正是為患者家庭提供系統(tǒng)性支持的里程碑。這本手冊歷時數(shù)月、經(jīng)反復審校，最終匯聚了10余位頂尖專家和多位專家型患者的心血，通過126個問答、200頁的豐富內(nèi)容，為患者提供了從診斷、治療、居家護理到心理支持的全方位指引，被譽為一部“醫(yī)患聯(lián)合共創(chuàng)之書”。

手冊發(fā)布儀式上，蔻德罕見病中心創(chuàng)始人&主任黃如方、項目主管翟志豪，專家代表鈄金法教授、吳軻教授、余東海教授，以及武田中國企業(yè)事務與患者賦能部負責人連晶共同揭幕。連晶女士在致辭中表示，武田將秉持“武為患者先”的理念，永遠陪伴在患者身邊，共同為患者回歸健康生活而努力。

在專家分享環(huán)節(jié)，華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬協(xié)和醫(yī)院吳軻教授深入淺出地介紹了成人短腸綜合征的“腸康復”理念和治療進展，并重點提及了新型藥物GLP-2類似物替度格魯肽在中國獲批上市，為患者帶來了新的希望。華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬同濟醫(yī)院余東海教授則從“戰(zhàn)友的一線經(jīng)驗”出發(fā)，強調(diào)了兒童短腸綜合征護理的特殊性，告誡家長要嚴格遵循護理手冊，親力親為地做好中心靜脈導管（PICC）的護理，因為這是患兒的“生命線”。

在隨后的醫(yī)患面對面互動環(huán)節(jié)，專家們耐心解答了患者在靜脈營養(yǎng)、并發(fā)癥管理和心理支持等方面遇到的難題，現(xiàn)場交流氛圍熱烈而感人。

賦能工作坊：探索政策倡導的系統(tǒng)性方案

下午的賦能工作坊將視角轉向了更具挑戰(zhàn)性的議題——門診慢特?。ㄩT慢特）報銷政策的倡導。與會者深入討論了如何通過系統(tǒng)性、有策略的行動，為短腸綜合征患者爭取更好的醫(yī)療保障。

蔻德罕見病中心項目主管翟志豪明確了此次工作坊的核心目標：讓短腸綜合征群體發(fā)出“統(tǒng)一而有力量的聲音”。罕見病患者群體人數(shù)稀少，唯有匯聚微光，發(fā)出統(tǒng)一而有力的聲音，才能撬動改變，創(chuàng)造希望。

來自安徽的患兒家長黃河醫(yī)生分享了其成功推動安徽將短腸綜合征納入醫(yī)保門慢特的寶貴經(jīng)驗。他強調(diào)，政策倡導不能只喊口號，必須提供具體的、可量化的數(shù)據(jù)，并采取“登門檻”策略——先爭取低額度報銷，再逐步提高。黃河醫(yī)生通過“寫新給局長信箱”和“送錦旗”等方式，最終促成了政策改變。他認為，患者的積極參與和推動是至關重要的。

中國罕見病組織發(fā)展網(wǎng)絡秘書長王立新分享了血友病群體從“用藥難、用藥貴”到實現(xiàn)“零自費”的漫長歷程，為短腸綜合征患者提供了強大的信心和借鑒。他指出，政策倡導應從基層做起，尋求社會支持，并發(fā)揮人大代表、政協(xié)委員及媒體的力量。

蔻德罕見病中心的田苗則從策略層面進行了細致梳理。她總結道，政策倡導應遵循“合理合法合規(guī)”原則，并且“不是喊下來的，是算下來的”。明晰了門慢特倡導的成功有三個重要的條件：疾病已納入國家罕見病目錄、有可報銷的藥物、以及有其他省份成功的先例。她向患者展示了如何通過查詢醫(yī)?；鸾Y余數(shù)據(jù)，向政府證明短腸綜合征的醫(yī)?？傊С稣急任⒑跗湮?。她鼓勵大家積極行動，堅持不懈，我們需要不厭其煩地與政府部門建立良性的溝通，才有機會讓短腸人的聲音被聽到。

工作坊現(xiàn)場，患者和家屬們積極參與，分享了各自在政策倡導中遇到的具體挑戰(zhàn)，如“地方醫(yī)保局推諉”、“報銷額度不足”等。來自湖北的患者家屬分享了她的成功探索，她不僅主動聯(lián)系當?shù)蒯t(yī)生聯(lián)名寫建議書，還發(fā)動了人大代表和媒體的力量，并詳細計算了醫(yī)?？韶摀慕?jīng)濟賬，為其他省份的患者提供了可參考的范本。

活動最后，蔻德罕見病中心為在患者社群支持和政策倡導方面做出杰出貢獻的患者代表頒發(fā)了“優(yōu)秀專家型患者”證書。與會者紛紛表示，此次活動不僅帶來了寶貴的知識，更點燃了大家為改善短腸綜合征群體生存現(xiàn)狀而奮斗的熱情，堅信“干就完了”。

此次活動標志著短腸綜合征患者群體從被動接受治療向主動參與政策倡導的又一次轉變。隨著更多患者和家屬的加入，短腸綜合征的“腸”路未來將更加平坦、光明。