今日,諸多行業(yè)網(wǎng)站不約而同地將一條新聞放在了首頁醒目的位置：一家名為SpringWorksTherapeutics的初創(chuàng)新銳從輝瑞(Pfizer)分離而出,閃亮登場。在A輪融資中,這家新銳更是獲得了1.03億美元的資助,投資方包括了BainCapitalLifeSciences,BainCapitalDoubleImpact,OrbiMed,Pfizer,以及LifeArc等業(yè)內知名機構。從輝瑞獲得4款處于臨床階段的在研療法后,SpringWorksTherapeutics將全力投入到這些新藥的研發(fā)中,期待早日為患者帶來治療希望。

四大核心資產(chǎn)

SpringWorksTherapeutics的愿景是為廣大有著未滿足需求的患者群體帶來新的治療方案。為此,這家新銳正與其他生物技術公司和學術機構進行合作,加快新藥的研發(fā)流程。

▲Nirogacestat的分子結構式

這家公司的領先在研產(chǎn)品是nirogacestat(PF-03084014)。這是一款γ-分泌酶抑制劑,有望用于硬纖維瘤(desmoidtumor)的治療。硬纖維瘤是一種病發(fā)于結締組織細胞,生長緩慢的腫瘤。雖然它不會發(fā)生轉移,但卻會引起嚴重的疼痛,造成患者功能的喪失。目前,這一疾病還沒有有效的療法。SpringWorks計劃在近期啟動nirogacestat的3期臨床試驗,征服這種難治的癌癥。

▲PF-0325901的分子結構式

第二款重要的在研新藥是PF-0325901。這是一款MEK1/2抑制劑,能治療1型神經(jīng)纖維瘤病(NF1)。同樣,這款新藥即將邁入3期臨床試驗階段。

▲Senicapoc的分子結構式

第三款新藥是senicapoc(PF-05416266),它有望用于遺傳性干細胞增多癥的治療。罹患這種疾病的患者,容易出現(xiàn)紅細胞脫水的狀況。Gardos通道抑制劑senicapoc有望解決這個難題。

第四款新藥是一款FAAH抑制劑PF-0445784,它有望用于創(chuàng)傷后應激障礙的治療。

頂尖運營團隊

運營團隊決定了公司能走多遠。在這些關鍵職位上,SpringWork有著一批經(jīng)驗豐富的業(yè)界老兵。

▲執(zhí)行總裁DanielS.Lynch先生

這家公司的執(zhí)行總裁是DanielS.Lynch先生。他在業(yè)界已經(jīng)有了超過25年的豐富經(jīng)驗,在許多頂尖生物技術公司和醫(yī)藥企業(yè)都有成功管理的經(jīng)歷。

▲創(chuàng)始人與總裁LaraS.Sullivan博士

LaraS.Sullivan博士是這家新銳的另一個核心,她同樣在生物醫(yī)藥行業(yè)打拼了20多年。在輝瑞,她曾領導了其早期管線的資產(chǎn)策略。作為SpringWork的創(chuàng)始人與總裁,Sullivan博士在引入輝瑞的4項在研療法中居功至偉。

▲執(zhí)行研發(fā)負責人StephenSquinto博士

SpringWorks的執(zhí)行研發(fā)負責人是StephenSquinto博士。他曾在Alexion公司擔任執(zhí)行副總裁兼研發(fā)總管近23年之久,有著極為資深的背景。他也將幫助SpringWork盡快將在研新藥轉化為成功的產(chǎn)品。

啟示

對于大型醫(yī)藥公司來說,豐富的研發(fā)管線有時會成為“甜蜜的負擔”。一方面來說,這些在研產(chǎn)品代表了未來的無限潛力。另一方面,有限的研發(fā)資源往往不能讓所有的在研新藥都得到同等的關注程度,這可能會讓新藥上市的時間大大變慢。

在業(yè)界,最近興起的一股潮流是從大型醫(yī)藥企業(yè)中獲取“新藥研發(fā)遺珠”,最具代表性的就是RoivantSciences。這家新銳會和醫(yī)藥企業(yè)達成合作,共同開發(fā),或是獲取一些新藥的開發(fā)許可。這有望帶來雙贏。

Sullivan博士則指明了另一條有望獲得成功的道路——大型醫(yī)藥企業(yè)可以獨立出具有后期研發(fā)管線的成熟新銳,加速新藥的研發(fā)。

▲輝瑞的執(zhí)行副總裁兼首席醫(yī)學官FredaLewis-Hall博士

“輝瑞認為SpringWorksTherapeutics是一個突破性的新合作模式,有望實現(xiàn)醫(yī)藥研發(fā)的潛力,幫助更多患者攻克疾病。我們希望我們對SpringWorksTherapeutics的投資會被時間證明,為患者和社會帶來更多價值,”輝瑞的執(zhí)行副總裁兼首席醫(yī)學官FredaLewis-Hall博士說道：“SpringWorksTherapeutics開創(chuàng)一種為患者帶來新藥的新模式。團隊為之已經(jīng)付出了巨大的努力,能夠看到它成為現(xiàn)實,我們與合作伙伴都感到非常興奮?！?/p>