盡管Biogen旗下Aduhelm的上市進(jìn)一步點(diǎn)燃了新藥研發(fā)人員對阿茲海默癥治療領(lǐng)域的信心，但該公司面臨的質(zhì)疑與壓力卻與日俱增。

6月25日，繼美國食品和藥物管理局(FDA)3名專家組成員因Aduhelm的獲批“憤”而辭職后，美國眾議院監(jiān)督和改革委員會對外表態(tài)，將就FDA對Aduhelm的批準(zhǔn)以及該藥的定價展開調(diào)查。

根據(jù)媒體報道，Aduhelm在美國市場的定價為每次注射4312美元(以平均體重74kg計(jì))，每年治療成本高達(dá)5.6萬美元，遠(yuǎn)高于分析師和咨詢小組的預(yù)測。

“不合理”“殘酷”“難以接受”是批評者用來形容該定價的尖銳用詞，更令人疑惑的是，以當(dāng)前的定價來推算，Aduhelm一年產(chǎn)生的醫(yī)保費(fèi)用將超過290億美元，幾乎是FDA預(yù)算的5倍，但FDA最終仍然決定批準(zhǔn)這款療效“模糊”的藥物上市，并且批準(zhǔn)其用于所有的阿茲海默癥患者，而非在臨床試驗(yàn)中針對的早期阿茲海默癥患者群體。

隨著爭議的擴(kuò)大，美國民主黨內(nèi)要求罷免FDA臨時專員Janet Woodcock博士的聲音越來越大，并呼吁拜登政府盡快建立新的FDA領(lǐng)導(dǎo)層。

正因如此，這項(xiàng)由美國眾議院監(jiān)督改革委員會主席Carolyn Maloney和眾議院能源與商業(yè)委員會主席Frank Pallone領(lǐng)導(dǎo)的調(diào)查，將深究FDA加速批準(zhǔn)Aduhelm上市以及授予該藥物廣泛標(biāo)簽的背后原因。

在眾議院宣布開展調(diào)查的兩天前，Biogen曾對Aduhelm的價格問題進(jìn)行了回應(yīng)。面對外界的強(qiáng)烈抨擊，該公司承諾將與公共和私人保險公司合作，以確保 Aduhelm 不會超出合理的預(yù)算。

Biogen首席執(zhí)行官 Michel Vounatsos 辯解稱，5.6萬美元一年的治療費(fèi)用是“合理的”，Aduhelm為患者、護(hù)理人員和社會帶來的價值將會證明它的價格合理性。

與此同時，處于風(fēng)口浪尖的FDA也就Aduhelm的批準(zhǔn)決定回應(yīng)了外界質(zhì)疑，稱β淀粉樣蛋白沉積是阿茲海默癥的一個主要特征，而Aduhelm能夠顯著降低該蛋白在患者大腦內(nèi)的沉積，并且效果遠(yuǎn)勝于以前失敗的其他類似藥物。

據(jù)悉，此次調(diào)查只是眾議院在Aduhelm批準(zhǔn)及價格方面采取的一系列措施中的最新一步，這場由近20年來首款阿茲海默癥新藥引起的爭議將會持續(xù)一段時間。

參考資料：

[1]https://www.fiercepharma.com/pharma/we-have-serious-concerns-congressional-democrats-launch-probe-into-approval-pricing-for

[2]https://www.fiercepharma.com/pharma/sen-manchin-calls-for-woodcock-s-removal-as-fda-fallout-from-biogen-alzheimer-s-approval