10月8日，百濟(jì)神州宣布旗下產(chǎn)品百悅澤®(澤布替尼)在澳大利亞獲批用于治療既往接受過至少一種療法的華氏巨球蛋白血癥成人患者，或作為一線療法以用于治療不適合化學(xué)免疫治療的患者。

此外，百悅澤®近期也已獲得新加坡衛(wèi)生科學(xué)局(HSA)批準(zhǔn)，用于治療既往接受過至少一種治療的套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)成人患者。

在澳大利亞，每年有6000多人確診非霍奇金淋巴瘤(NHL)，這也是澳大利亞成年人群中第六大常見的癌癥。WM是一種罕見的、進(jìn)展緩慢的淋巴瘤，在NHL患者中占比不到2%，這類淋巴瘤在老年人群中多發(fā)，主要見于骨髓，但也可能累及淋巴結(jié)和脾臟。

百濟(jì)神州已向澳大利亞藥品福利咨詢委員會(huì)(PBAC)提交了百悅澤®的報(bào)銷申請(qǐng)。在這一首次申請(qǐng)中，百濟(jì)神州預(yù)期對(duì)WM的報(bào)銷申請(qǐng)將進(jìn)入加速?zèng)Q議通道，以期確定WM被納入報(bào)銷的時(shí)間。

百悅澤®在澳大利亞用于治療WM的上市許可是基于ASPEN試驗(yàn)的有效性結(jié)果。ASPEN是一項(xiàng)隨機(jī)、開放標(biāo)簽、多中心3期試驗(yàn)(NCT03053440)，旨在評(píng)估百悅澤®對(duì)比伊布替尼，對(duì)于攜帶MYD88突變(MYD88MUT)的復(fù)發(fā)或難治性(R/R)或初治(TN)WM患者的效果。在ASPEN試驗(yàn)中，百悅澤®組的非常好的部分緩解(VGPR)率(28.4%，95%CI：20.38)在數(shù)值上高于伊布替尼組(19.2%，95%CI：12.28)，盡管該試驗(yàn)在與深度緩解(VGPR或更佳)相關(guān)的統(tǒng)計(jì)學(xué)優(yōu)效性上未能達(dá)到主要終點(diǎn)。

在ASPEN試驗(yàn)中，共有101例WM患者隨機(jī)分配接受百悅澤®治療，其中5%的患者因不良事件終止治療，包括心臟肥大、中性粒細(xì)胞減少癥、漿細(xì)胞骨髓瘤和硬膜下出血。14.9%的患者由于不良事件降低用藥劑量，這些不良事件中最常見的是中性粒細(xì)胞減少癥(3.0%)和腹瀉(2.0%)。

百悅澤®的總體安全性特征基于779例在臨床試驗(yàn)中接受了百悅澤®治療的B細(xì)胞惡性腫瘤患者的合并數(shù)據(jù)。百悅澤®最常見的不良反應(yīng)(發(fā)生率≥20%)為中性粒細(xì)胞減少癥、血小板減少癥、上呼吸道感染、出血/血腫、皮疹、挫傷、貧血、骨骼肌肉疼痛、腹瀉、肺炎、咳嗽。最常見的3級(jí)或以上的不良反應(yīng)(發(fā)生率≥5%)為中性粒細(xì)胞減少癥、血小板減少癥、肺炎和貧血。

百悅澤®的推薦劑量為160mg每日兩次，或320mg每日一次，空腹或餐后口服均可?？筛鶕?jù)不良反應(yīng)調(diào)整劑量，重度肝損害和正服用與百悅澤®存在潛在藥物相互作用的藥物的患者可降低劑量。