9月9日，禮來(lái)/勃林格殷格翰宣布FDA授予Jardiance (恩格列凈)治療射血分?jǐn)?shù)保留的成人心衰(HFpEF)患者的突破性療法資格。

FDA此決定主要基于一項(xiàng)代號(hào)為EMPEROR-Preserved的III期試驗(yàn)的結(jié)果。EMPEROR-Preserved研究納入5988例心力衰竭患者。其中，4005例患者左心室射血分?jǐn)?shù) (LVEF) 為 50%或者更高，1983例患者 LVEF 低于50% 。受試者隨機(jī)分組，分別接受恩格列凈10 mg(n=2997)或安慰劑(n=2991)每日1次治療，中位隨訪時(shí)間26.2個(gè)月。

結(jié)果顯示，與安慰劑相比，恩格列凈可使HFpEF成人患者的心血管死亡或因心力衰竭住院的復(fù)合主要終點(diǎn)的相對(duì)風(fēng)險(xiǎn)降低21%，而且獲益與射血分?jǐn)?shù)或糖尿病狀態(tài)無(wú)關(guān)。關(guān)鍵次要終點(diǎn)分析結(jié)果顯示，恩格列凈還可將首次和再次因心力衰竭而住院的相對(duì)風(fēng)險(xiǎn)降低 27%，并顯著延緩腎功能下降。該結(jié)果在8月27日的歐洲心臟病學(xué)會(huì) (ESC) 大會(huì)上公布并發(fā)表于NEJM雜志。

恩格列凈在EMPEROR-Preserved研究中的療效結(jié)果與針對(duì)射血分?jǐn)?shù)降低的慢性心衰(HFrEF)患者的EMPEROR-Reduced研究的結(jié)果相似，在EMPEROR-Reduced研究中，恩格列凈相比安慰劑可使HFrEF成人患者的心血管死亡或因心力衰竭住院復(fù)合終點(diǎn)的發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)顯著降低25%。由此也證明了恩格列凈在各種類型的心力衰竭(包括HFrEF和 HFpEF)患者中的臨床益處。今年6月21日，歐盟委員會(huì)已經(jīng)批準(zhǔn)恩格列凈用于治療射血分?jǐn)?shù)降低的慢性心衰(HFrEF)成人患者。

心力衰竭(HF)是一種嚴(yán)重的進(jìn)行性疾病，影響全世界大約2600萬(wàn)人，主要分為HFpEF和HFrEF兩類，二者患者人數(shù)相當(dāng)。其中，HFpEF是一種特殊類型的HF，該疾病患者心臟肌肉收縮正常，但心室不能像在心室充盈/放松時(shí)那樣放松。HFpEF可能與高住院率、低生活質(zhì)量和高死亡率有關(guān)，并且正在成為HF的主要形式。美國(guó)大約有超過600萬(wàn)的心衰患者，其中一半是HFpEF，但目前獲批的心衰療法均未能證明能夠?qū)FpEF患者的結(jié)局有臨床意義的改善。