Stealth公司CEO Reenie McCarthy說(shuō)：“FDA授予elamipretide治療PMM孤兒藥稱號(hào)是一個(gè)關(guān)鍵的里程碑事件。PMM是一種逐漸衰弱的疾病，患者病征為肌肉無(wú)力和疲勞，如果沒(méi)有合適的藥物治療，患者將一直承受病痛的折磨。我們將繼續(xù)與FDA合作，推進(jìn)完成elamipretide治療PMM的III期臨床試驗(yàn)。”今年6月，Stealth公布了一項(xiàng)名為MMPOWER-2的臨床II期試驗(yàn)結(jié)果。該試驗(yàn)評(píng)估了elamipretide治療PMM患者的安全性、耐受性以及療效。最終，elamipretide治療PMM患者后達(dá)到多個(gè)試驗(yàn)終點(diǎn)，支持elamipretide開(kāi)展臨床III期試驗(yàn)。目前，Stealth正在為RePOWER試驗(yàn)招募患者，旨在觀察評(píng)估接受elamipretide治療后PMM患者的病情。其中，RePOWER的患者有機(jī)會(huì)進(jìn)一步加入到臨床III期試驗(yàn)。這個(gè)臨床試驗(yàn)將進(jìn)一步評(píng)估elamipretide對(duì)PMM患者的潛在療效、安全性和耐受性。