再生障礙性貧血部分患者可以治愈，治療效果與疾病嚴(yán)重程度、患者年齡及治療方式有關(guān)。重型再生障礙性貧血患者通過(guò)造血干細(xì)胞移植或免疫抑制治療可能達(dá)到臨床治愈，非重型患者經(jīng)規(guī)范治療也有較高緩解概率。

造血干細(xì)胞移植是治愈重型再生障礙性貧血的主要手段，尤其對(duì)于年輕且配型成功的患者效果顯著。移植后患者造血功能可完全重建，但存在移植物抗宿主病等并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)。免疫抑制治療常用抗胸腺細(xì)胞球蛋白聯(lián)合環(huán)孢素軟膠囊，通過(guò)抑制異常免疫反應(yīng)促進(jìn)骨髓恢復(fù)，約半數(shù)患者可獲得長(zhǎng)期生存。非重型患者可采用雄性激素類(lèi)藥物如司坦唑醇片刺激造血，聯(lián)合環(huán)孢素軟膠囊調(diào)節(jié)免疫，多數(shù)患者血象能明顯改善。部分患者對(duì)促造血生長(zhǎng)因子如重組人粒細(xì)胞集落刺激因子注射液反應(yīng)良好，可暫時(shí)提升血細(xì)胞計(jì)數(shù)。對(duì)于藥物治療無(wú)效的患者，可考慮進(jìn)行臍帶血移植等替代方案。

極少數(shù)先天性再生障礙性貧血如范可尼貧血，因基因缺陷導(dǎo)致骨髓衰竭，常規(guī)治療效果有限，需依賴(lài)長(zhǎng)期輸血維持。老年患者或合并嚴(yán)重感染者，因耐受性差可能無(wú)法接受強(qiáng)化治療。某些繼發(fā)于肝炎或化學(xué)毒物暴露的病例，在去除誘因后骨髓功能可能自行恢復(fù)，但完全康復(fù)概率較低。病毒感染相關(guān)再生障礙性貧血如微小病毒B19感染，經(jīng)抗病毒治療后部分患者造血功能可逐漸修復(fù)。

患者需定期監(jiān)測(cè)血常規(guī)和骨髓象，避免劇烈運(yùn)動(dòng)防止出血，保持口腔清潔預(yù)防感染。飲食應(yīng)保證充足熱量和優(yōu)質(zhì)蛋白攝入，烹飪食物需徹底滅菌。外出佩戴口罩減少病原體接觸，居住環(huán)境保持通風(fēng)干燥。治療期間嚴(yán)格遵醫(yī)囑用藥，不可自行調(diào)整免疫抑制劑劑量。出現(xiàn)發(fā)熱、皮下瘀斑等癥狀需立即就醫(yī)，長(zhǎng)期貧血患者可適量補(bǔ)充葉酸片和維生素B12片改善造血微環(huán)境。