再生障礙性貧血的治療效果因人而異，部分患者通過規(guī)范治療可長期緩解，部分患者需終身管理。治療效果主要與疾病嚴重程度、年齡、治療時機等因素相關(guān)。

再生障礙性貧血的治療效果與疾病分型密切相關(guān)。非重型再生障礙性貧血患者通過免疫抑制治療如抗胸腺細胞球蛋白聯(lián)合環(huán)孢素，或促造血治療如雄激素制劑，多數(shù)可獲得血液學改善。部分年輕患者通過異基因造血干細胞移植可實現(xiàn)根治。重型再生障礙性貧血患者需緊急干預(yù)，造血干細胞移植是40歲以下患者的首選方案，移植后長期生存率較高。免疫抑制治療對無合適供體的患者也有效，但復(fù)發(fā)風險存在。老年患者或合并癥較多者常采用支持治療聯(lián)合個體化方案，療效相對有限但可穩(wěn)定病情。

極重型再生障礙性貧血患者預(yù)后較差，即使接受強化治療，部分仍可能進展為骨髓衰竭。合并嚴重感染或出血并發(fā)癥的患者治療難度顯著增加。對免疫抑制治療無效的難治性病例可能需要嘗試新型靶向藥物或二次移植。某些特殊類型如肝炎相關(guān)性再生障礙性貧血具有自限性傾向，而先天性再生障礙性貧血則需基因治療等特殊手段。

再生障礙性貧血患者需定期監(jiān)測血常規(guī)，避免劇烈運動和外傷，注意飲食衛(wèi)生預(yù)防感染，保證均衡營養(yǎng)攝入。治療期間應(yīng)嚴格遵醫(yī)囑用藥，避免自行調(diào)整免疫抑制劑劑量。日常注意觀察出血傾向和感染征兆，出現(xiàn)發(fā)熱、皮膚瘀斑等癥狀應(yīng)及時就醫(yī)。保持居住環(huán)境清潔，接種滅活疫苗前需咨詢血液科醫(yī)生。長期治療者需關(guān)注藥物副作用，定期評估肝腎功能和鐵過載情況，必要時進行去鐵治療。心理疏導和家庭支持對慢性病程管理尤為重要。