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杜氏肌營養(yǎng)不良癥基因治療主要通過腺相關(guān)病毒載體遞送微型抗肌萎縮蛋白基因、外顯子跳躍技術(shù)、基因編輯修復(fù)突變、干細(xì)胞移植聯(lián)合基因修飾四種方法實(shí)現(xiàn)。

1、病毒載體治療

采用重組腺相關(guān)病毒攜帶微型抗肌萎縮蛋白基因，通過靜脈注射靶向遞送至肌肉組織，可部分恢復(fù)肌纖維功能穩(wěn)定性，臨床常用藥物包括golodirsen、viltolarsen等。

2、外顯子跳躍技術(shù)

使用反義寡核苷酸藥物誘導(dǎo)外顯子跳躍，修正開放閱讀框產(chǎn)生截短型功能蛋白，適用于特定外顯子缺失突變患者，需配合糖皮質(zhì)激素延緩病情進(jìn)展。

3、CRISPR基因編輯

通過CRISPR-Cas9系統(tǒng)精準(zhǔn)修復(fù)DMD基因突變位點(diǎn)，動物實(shí)驗(yàn)已證實(shí)可恢復(fù)抗肌萎縮蛋白表達(dá)，目前處于臨床試驗(yàn)階段需評估長期安全性。

4、干細(xì)胞聯(lián)合治療

將基因修飾的間充質(zhì)干細(xì)胞或誘導(dǎo)多能干細(xì)胞移植入患者體內(nèi)，配合免疫抑制治療促進(jìn)肌衛(wèi)星細(xì)胞再生，可改善部分運(yùn)動功能。

基因治療需定期監(jiān)測肝功能與免疫反應(yīng)，建議配合康復(fù)訓(xùn)練維持關(guān)節(jié)活動度，日常保證優(yōu)質(zhì)蛋白攝入以支持肌肉代謝需求。