再生障礙性貧血通過規(guī)范治療可以改善癥狀甚至達到臨床治愈，但具體療效與病情嚴重程度、治療時機等因素相關(guān)。

再生障礙性貧血的治療效果與疾病分型密切相關(guān)。非重型患者通過免疫抑制治療如抗胸腺細胞球蛋白聯(lián)合環(huán)孢素軟膠囊，或促造血治療如司坦唑醇片，部分患者可達到血液學(xué)緩解。造血干細胞移植是重型年輕患者的首選方案，移植成功后可能實現(xiàn)長期無病生存。部分患者對雄激素類藥物如十一酸睪酮軟膠囊反應(yīng)良好，能顯著提升血紅蛋白水平。感染和出血是影響預(yù)后的關(guān)鍵因素，需積極預(yù)防和控制。約半數(shù)患者經(jīng)治療后能恢復(fù)正常生活和工作能力。

少數(shù)患者因合并癥或治療耐受性差可能導(dǎo)致療效不佳。極重型患者或合并克隆性造血異常者預(yù)后較差，需長期依賴輸血支持。老年患者及存在染色體異常者對免疫抑制治療反應(yīng)率較低。病程超過1年未接受規(guī)范治療者骨髓衰竭可能不可逆。約10%-15%患者可能進展為骨髓增生異常綜合征或急性白血病。

再生障礙性貧血患者需保持均衡飲食，適量補充富含優(yōu)質(zhì)蛋白和鐵元素的食物如瘦肉、動物肝臟等，避免生冷食物以防感染。注意口腔和會陰清潔，使用軟毛牙刷減少牙齦出血風險。根據(jù)體力狀況進行適度活動如散步、太極拳，避免劇烈運動導(dǎo)致外傷。定期監(jiān)測血常規(guī)和肝腎功能，嚴格遵醫(yī)囑調(diào)整用藥劑量。治療期間避免接觸苯類化合物等骨髓抑制物，接種疫苗前需咨詢血液科醫(yī)師。保持樂觀心態(tài)，加入患者互助組織有助于提高治療依從性。