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查疾病 找醫(yī)生 找醫(yī)院
進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良根治有什么方法
病情描述:
進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良根治有什么方法
醫(yī)生回答專區(qū) 因不能面診，醫(yī)生的建議僅供參考
  • 呂志勤 主任醫(yī)師 北京大學(xué)第一醫(yī)院
    可以采用基因修飾治療。這種辦法的代表性方法是外顯子跳躍治療，其原理是利用針對(duì)具體突變位置設(shè)計(jì)的反義寡核苷酸，使得翻譯過(guò)程中跳過(guò)突變部位，保留讀碼框，生成較正常Dystrophin縮短、但保留大部分功能的蛋白，結(jié)果使DMD表型轉(zhuǎn)換為較輕BMD表型。
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