權(quán)威問答
臍帶血可以用于治療部分血友病患者，但需嚴格匹配適應癥和分型，主要適用于重型A型血友病、基因匹配成功的患兒、無嚴重并發(fā)癥者、早期干預病例。
臍帶血造血干細胞移植對凝血因子Ⅷ完全缺失的重型患者效果較好，移植后需長期監(jiān)測因子水平和抑制物產(chǎn)生，可配合凝血酶原復合物、重組人凝血因子Ⅷ等藥物維持治療。
需通過HLA配型選擇相容供體，同胞全相合移植成功率較高，術(shù)后可能使用環(huán)孢素等免疫抑制劑預防排斥反應。
關節(jié)畸形或顱內(nèi)出血患者需先控制病情，移植前可能輸注冷沉淀或新鮮冰凍血漿改善凝血功能。
2歲前未產(chǎn)生高滴度抑制物的患兒預后更佳，移植后需定期檢測病毒載量預防CMV等感染。
建議血友病患者在血液科醫(yī)生指導下評估移植可行性，術(shù)后仍需預防性補充凝血因子并監(jiān)測關節(jié)健康狀況。
