權(quán)威問答
中度地中海貧血可通過規(guī)范輸血、祛鐵治療、造血干細(xì)胞移植、基因治療等方式改善癥狀。該病屬于遺傳性溶血性貧血，需根據(jù)病情嚴(yán)重程度制定個體化方案。
定期輸注濃縮紅細(xì)胞維持血紅蛋白水平，輸血頻率根據(jù)貧血程度調(diào)整，長期輸血需配合祛鐵治療預(yù)防鐵過載。
使用去鐵胺、去鐵酮等鐵螯合劑促進(jìn)體內(nèi)多余鐵排泄，定期監(jiān)測血清鐵蛋白濃度，預(yù)防器官鐵沉積損傷。
異基因造血干細(xì)胞移植是潛在根治手段，適用于配型相合供者且無嚴(yán)重器官損傷的患者，存在移植物抗宿主病風(fēng)險。
通過基因編輯技術(shù)修正造血干細(xì)胞基因缺陷，目前處于臨床試驗階段，需評估技術(shù)安全性與長期療效。
患者需定期監(jiān)測血常規(guī)和鐵代謝指標(biāo)，避免感染誘發(fā)溶血，均衡補(bǔ)充優(yōu)質(zhì)蛋白和維生素，避免劇烈運動加重貧血癥狀。
