C5通常指補體C5抑制劑，代表藥物為依庫珠單抗注射液，主要用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥、非典型溶血尿毒綜合征等補體介導的罕見病。

1、依庫珠單抗注射液

依庫珠單抗注射液是一種人源化單克隆抗體，通過特異性抑制補體蛋白C5的裂解，阻斷補體終末途徑的激活。該藥適用于陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥患者減少溶血發(fā)作，非典型溶血尿毒綜合征患者抑制血栓性微血管病。使用需嚴格監(jiān)測腦膜炎球菌感染風險，治療前須接種相關疫苗。

2、適應癥范圍

陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥表現(xiàn)為血管內(nèi)溶血、骨髓衰竭和血栓形成傾向；非典型溶血尿毒綜合征特征為微血管病性溶血性貧血、血小板減少和急性腎損傷。這兩種疾病均與補體系統(tǒng)過度激活相關，需通過流式細胞術、基因檢測等明確診斷后用藥。

3、給藥方式

需靜脈輸注給藥，初始階段每周一次，維持階段每兩周一次。治療期間需定期檢測乳酸脫氫酶、血紅蛋白、血小板等指標，評估溶血控制情況。不可突然停藥，可能誘發(fā)急性溶血危象。

4、特殊注意事項

用藥期間須持續(xù)預防性使用抗生素防范腦膜炎球菌感染。妊娠期用藥需權衡利弊，哺乳期不建議使用。老年患者及肝腎功能不全者需調(diào)整劑量。常見不良反應包括頭痛、上呼吸道感染和惡心。

5、藥物可及性

該藥屬于特殊管理的高值藥品，需在指定醫(yī)療機構由?？漆t(yī)師處方使用。部分國家和地區(qū)將其納入罕見病用藥保障體系，患者可申請?zhí)厥忉t(yī)保報銷。需配合血漿置換或輸血等綜合治療措施。

使用補體C5抑制劑期間應避免接種活疫苗，注意口腔和皮膚清潔以預防感染。保持適度水分攝入有助于減少血栓風險，定期進行腎功能和血常規(guī)檢查。出現(xiàn)發(fā)熱、寒戰(zhàn)、腰痛或尿液顏色加深等溶血癥狀時需立即就醫(yī)。建議患者攜帶醫(yī)療警示卡注明用藥信息，并避免劇烈運動誘發(fā)溶血發(fā)作。