日前,位于休斯頓的癌癥免疫療法新銳BellicumPharmaceuticals宣布,其創(chuàng)新細胞療法BPX-501在治療罹患急性骨髓性白血病(AML)和原發(fā)性免疫缺陷(PID)的兒童患者中,取得了持久的可喜效果。

BPX-501是一款輔助T細胞療法。在白血病和免疫缺陷患者中,常見的治療手段是異基因的造血干細胞移植。而BPX-501則能在移植后輸注入患者體內,加速免疫系統的重建、增強對病毒感染的控制、并在不增加移植物抗宿主風險的前提下,加強移植物抗白血病的效果。其CaspaCIDe安全鎖設計將Caspase-9的信號域和一個“化學誘導雙聚”(CID)的結合域相偶合。如果患者出現了嚴重的副作用,醫(yī)生們可以通過藥物rimiducid來激活安全鎖,讓這些輸注入患者體內的T細胞出現凋亡,從而對安全性進行調控。

在一項名為BP-004的臨床試驗中,研究人員們評估了BPX-501的效果。他們招募了38名罹患AML的兒童患者,這些患者均接受了單倍體造血干細胞移植,并輔以BPX-501的治療。在中位數為1年的隨訪中,研究人員們發(fā)現,患者的無復發(fā)生存率為91.5%,總生存率為97.3%。相比歷史數據顯示的60%-80%,無疑是個巨大的提高。

▲CaspaCIDe安全鎖的設計

同樣是在這項試驗中,研究人員們發(fā)現,在罹患PID的兒童患者里,BPX-501也帶來了很高的無疾病生存率和總生存率。在59名患者中,研究人員進行了中位數為1年的隨訪,發(fā)現無疾病生存率為88.1%,總生存率為88.6%。

“癌癥復發(fā)是AML患者在接受干細胞移植后的嚴重風險。兒童AML患者彰顯出的出色結果,表明BPX-501在單倍體造血干細胞移植后施用,可以有效減少殘余的癌細胞,”BP-004的研究員,洛杉磯兒童醫(yī)院血液科和骨髓移植項目的負責人NeenaKapoor博士說道：“免疫重建的延緩會帶來嚴重的感染并發(fā)癥,這是接受單倍體造血干細胞移植的PID患者的主要死亡原因之一。BPX-501的T細胞在移植后的輸注,能幫助免疫系統的回復。其CaspaCIDe安全鎖也能展開安全網,防止供體T細胞帶來的移植物抗宿主風險?！?/p>

在這些數據的支持下,Bellicum期望與研究人員以及美國FDA一道商討下一項臨床試驗的注冊事宜。據估計,這項試驗有望在2018年末展開。我們期待聽到更多關于這款創(chuàng)新療法的好消息。