3月12日上午10點(diǎn)，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)了南京傳奇生物科技有限公司（金斯瑞旗下的全資子公司）申報(bào)項(xiàng)目，LCAR-B38MCAR-T細(xì)胞自體回輸制劑（簡(jiǎn)稱：LCAR-B38M細(xì)胞制劑）臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，目前，處于等待制證過程中。

LCAR-B38M是南京傳奇研發(fā)的一款靶向BCMA的CAR-T療法。根據(jù)數(shù)據(jù)顯示，在一項(xiàng)35例復(fù)發(fā)性或耐藥性多發(fā)性骨髓瘤患者參與的臨床試驗(yàn)中，該療法的客觀緩解率達(dá)到100%。在最早接受治療的19例患者中，南京傳奇對(duì)其觀察隨訪4-14個(gè)月以上。其中14名患者持續(xù)達(dá)到嚴(yán)格完全反應(yīng)診斷標(biāo)準(zhǔn)，5位出現(xiàn)部分緩解。

去年12月8日，金斯瑞率先在國(guó)內(nèi)申報(bào)了CAR-T細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)，但審批也有反復(fù)。1月份，國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心曾經(jīng)很快完成了其藥理毒理、臨床和藥學(xué)3項(xiàng)技術(shù)審評(píng)，但2月份所有程序倒回，重新回到待審評(píng)狀態(tài)，3月初又完成審評(píng)。其中的原因，是要求金斯瑞補(bǔ)充材料。這表明國(guó)家藥監(jiān)局在審評(píng)中的謹(jǐn)慎，也表明金斯瑞的申報(bào)質(zhì)量不錯(cuò)。

目前，國(guó)家藥監(jiān)局受理了大概13個(gè)CAR—T細(xì)胞治療臨床申請(qǐng)，安科生物、恒潤(rùn)達(dá)生等上市公司的相關(guān)公司都有申報(bào)，但從審批進(jìn)程來看，除了金斯瑞完成技術(shù)審評(píng)外，其他的都還沒開始審或處于評(píng)審的過程中。

復(fù)星醫(yī)藥與Kite Pharma在中國(guó)合資成立復(fù)星凱特，由此獲得Kite的CAR-T療法KTE-C19在中國(guó)的商業(yè)化權(quán)利以及后續(xù)產(chǎn)品的優(yōu)先授權(quán)。

安科生物即將開始臨床試驗(yàn)的用于白血病治療的CAR-T療法，CAR-T技術(shù)水平和美國(guó)同步，在國(guó)內(nèi)處于領(lǐng)先，公司布局符合GMP標(biāo)準(zhǔn)的細(xì)胞生產(chǎn)線，積極為CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品申報(bào)做準(zhǔn)備工作，有望成為國(guó)內(nèi)第一批具備申報(bào)臨床條件的CAR-T細(xì)胞治療企業(yè)。一旦獲批后，相比國(guó)外CAR-T 40多萬美元的治療費(fèi)，中國(guó)CAR-T療法的定價(jià)將大幅度降低。

佐力藥業(yè)旗下科濟(jì)生物正積極推進(jìn)CAR-T技術(shù)的升級(jí)和新的臨床應(yīng)用，力爭(zhēng)成為第一批向SFDA申請(qǐng)臨床研究的企業(yè)。前期治療的隨訪病人中有兩例生存期已超過27個(gè)月。

截至目前，全球共有兩個(gè)CAR-T產(chǎn)品獲批上市，分別是來自諾華的Kymriah (tisagenlecleucel)和Kite制藥的Yescarta (KTE-C19)。兩者的適應(yīng)癥不相同。Kymriah 獲批用于治療兒童和年輕成人(2~25歲)的急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)，定價(jià)47.5萬美元。Yescarta獲批用于治療特定類型大B細(xì)胞淋巴瘤，定價(jià)37.3萬美元。