權(quán)威問答
地中海貧血是一種遺傳性血液疾病，目前無(wú)法完全治愈，但可通過規(guī)范治療控制癥狀。治療方法主要有輸血治療、祛鐵治療、造血干細(xì)胞移植、基因治療。
定期輸注紅細(xì)胞可改善貧血癥狀，適用于中重度患者，需配合祛鐵治療預(yù)防鐵過載。
長(zhǎng)期輸血會(huì)導(dǎo)致鐵沉積，需使用祛鐵胺、地拉羅司等鐵螯合劑促進(jìn)鐵排泄。
異基因造血干細(xì)胞移植是目前唯一可能根治的方法，適用于配型成功的年輕患者。
通過基因編輯技術(shù)修復(fù)缺陷基因尚處于臨床試驗(yàn)階段，未來可能成為新的治療方向。
患者需定期監(jiān)測(cè)鐵蛋白和器官功能，保持均衡飲食，避免感染，育齡夫婦應(yīng)進(jìn)行基因篩查和產(chǎn)前診斷。
