兒童再生障礙性貧血部分患者可以治愈，治療方式主要有造血干細(xì)胞移植、免疫抑制治療、支持治療等。該病是由骨髓造血功能衰竭導(dǎo)致的全血細(xì)胞減少綜合征，需根據(jù)病情嚴(yán)重程度和分型選擇個(gè)體化治療方案。

1、造血干細(xì)胞移植

對(duì)于配型成功的重型再生障礙性貧血患兒，異基因造血干細(xì)胞移植是首選根治手段。移植前需進(jìn)行全身照射或強(qiáng)化免疫抑制預(yù)處理，移植后可能出現(xiàn)移植物抗宿主病等并發(fā)癥。匹配同胞供者移植成功率較高，非親緣供者移植需更嚴(yán)格評(píng)估。

2、免疫抑制治療

抗胸腺細(xì)胞球蛋白聯(lián)合環(huán)孢素軟膠囊是標(biāo)準(zhǔn)免疫抑制方案，適用于無(wú)合適供者的重型患兒。兔抗人胸腺細(xì)胞免疫球蛋白需靜脈輸注，可能引起發(fā)熱、皮疹等不良反應(yīng)。治療起效需3-6個(gè)月，部分患兒會(huì)復(fù)發(fā)需二次治療。

3、促造血治療

注射用重組人粒細(xì)胞集落刺激因子可短期提升中性粒細(xì)胞，減少感染風(fēng)險(xiǎn)。艾曲泊帕乙醇胺片作為血小板生成素受體激動(dòng)劑，能改善血小板減少。這類(lèi)藥物需配合其他治療使用，不能改變疾病本質(zhì)。

4、支持治療

定期輸注去白細(xì)胞紅細(xì)胞懸液和單采血小板可維持基本血象。需注意鐵過(guò)載時(shí)使用注射用甲磺酸去鐵胺治療。嚴(yán)格預(yù)防感染，出現(xiàn)發(fā)熱時(shí)及時(shí)使用注射用頭孢哌酮鈉舒巴坦鈉等廣譜抗生素。

5、新型靶向治療

對(duì)于難治性患兒可嘗試CD52單克隆抗體注射劑等生物靶向藥物。臨床試驗(yàn)中的JAK抑制劑如蘆可替尼片可能改善骨髓微環(huán)境。這些療法需在專(zhuān)科醫(yī)生指導(dǎo)下個(gè)體化應(yīng)用。

患兒需保持高蛋白飲食，適量補(bǔ)充維生素B12片和葉酸片。避免劇烈運(yùn)動(dòng)防止出血，定期檢測(cè)血常規(guī)和肝腎功能。家長(zhǎng)要遵醫(yī)囑規(guī)范用藥，注意觀察感染跡象，治療期間避免接種減毒活疫苗。長(zhǎng)期隨訪監(jiān)測(cè)遠(yuǎn)期并發(fā)癥如克隆演變等。